Un médicament contre les maladies rares

Technologie Beefsquid Décembre 25, 2015 0 1146
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Un médicament contre les maladies rares
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Le 28 Février, la Journée mondiale des maladies rares a eu lieu et l'a fait avec de bonnes nouvelles. Le raloxifène est la première désignation de médicament orphelin pour obtenir un organisme public, le Centre supérieur de la recherche scientifique. Ce composé est utilisé pour traiter la télangiectasie hémorragique héréditaire.

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Comme l'a expliqué l'un des chercheurs qui ont participé aux études précédentes de la description, "en général, il n'y a pas de remèdes thérapeutiques pour les traiter. En plus de l'industrie pharmaceutique est pas rentable d'investir dans tester des médicaments pour les maladies à faible incidence." Et cette étrange maladie, télangiectasie hémorragique héréditaire, ont moins de cinq personnes pour 10.000 habitants.

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Le processus qui a conduit à sa désignation comme médicament orphelin pour le VRD a commencé à la fin de 2006, grâce à la recherche préclinique et clinique a conclu qu'un effet bénéfique pour le traitement des saignements de nez propre maladie, son principal symptôme, et aucun effet secondaire.

Quel est le VRD?

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Le VRD, aussi connu comme le syndrome de Rendu-Osler, affecte généralement une personne pour 8.000 habitants. Il est une maladie génétique qui se caractérise par des saignements de nez fréquents et récurrents qui augmentent avec l'âge; taches de rouges ou violettes dans les mains, le visage et les muqueuses; et l'implication des organes internes avec MAV dans les poumons, le cerveau, le foie ou la moelle épinière.

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Bien que pas fatale, ses symptômes réduisent de manière significative la qualité de vie des personnes atteintes et qu'en raison de la profusion de saignement, l'anémie est fréquente et le besoin de transfusions de sang, en particulier après 40 ans.

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En outre, certains des déformations dans les veines ou des artères peut conduire à une hémorragie pulmonaire, abcès du cerveau ou de la cyanose perte partielle d'oxygène ou d'embolie.

Journée mondiale des maladies rares

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Le 28 Février, la deuxième édition de la Journée mondiale des maladies rares, une initiative qui a attiré l'attention à ces maladies a été célébrée minoritaire. Selon l'Organisation mondiale de la Santé, il ya actuellement environ 5.000 de ces maladies. Parmi ceux-ci, 80% sont d'origine génétique.

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Le nombre de personnes touchées par ce type de syndromes est inconnue, mais on estime représenter entre 6% et 8% de la population mondiale, ce qui signifierait environ trois millions de malades dans le monde entier.

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Dans la recherche qui a conduit à cette désignation en cause à la fois le Centre de recherche scientifique, et l'Institut pour la formation et la recherche Marqués de Valdecilla, le Centre de recherche biomédicale Réseau sur les maladies rares, le ministère de la Science et de l'Innovation, Fondation Ramón Areces et le soutien de l'Association espagnole des patients atteints de VRD.

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